Nie všetky správy sú negatívne – popri konfliktoch a neistote je tu aj reálna nádej, že budeme žiť dlhšie a kvalitnejšie. Rok 2025 nepriniesol len množstvo noviniek o vojnách, politických intrigách, otvorení tunela pri Žiline či debatách o budúcnosti Grónska, ale aj zásadné posuny v oblasti nových liekov a moderných terapií, ktoré môžu zlepšiť život pacientov aj na Slovensku.
Nové lieky FDA 2025 a význam pre Slovensko
V roku 2025 schválila americká FDA desiatky nových inovatívnych liekov a opäť potvrdila svoju pozíciu hlavného globálneho regulátora v oblasti farmácie. Mnohé z týchto prípravkov majú potenciál prísť na európsky trh a postupne sa dostať aj k slovenským pacientom prostredníctvom rozhodnutí EMA a národných autorít.
Z hľadiska indikácií dominovali:
- onkologické lieky,
- hematologické terapie,
- antiinfektíva,
- lieky pre zriedkavé ochorenia (orphan lieky).
Významná časť noviniek patrí medzi „first-in-class“ produkty – lieky s úplne novým mechanizmom účinku alebo výraznou inováciou oproti existujúcim terapiám.
Lenakapavir: dlhodobo pôsobiaca prevencia HIV
Lenakapavir je prvá dlhodobo pôsobiaca injekcia na preexpozičnú profylaxiu HIV (PrEP), ktorú FDA schválila v roku 2025.
- Podávanie: raz za šesť mesiacov.
- Cieľ: prevencia HIV infekcie u osôb s vysokým rizikom nákazy.
- Benefit: zásadne zjednodušuje prevenciu v porovnaní s dennými tabletami a môže zlepšiť adherenciu pacientov.
Medzinárodné inštitúcie ho označujú za prelom najmä v skupinách, kde je dlhodobé každodenné užívanie liekov problémom (napríklad u mladých, marginálnych či sociálne zraniteľných populácií). Pre Slovensko môže byť do budúcna relevantný najmä v rámci cielenej preventívnej stratégie v rizikových skupinách.
Suzetrigine (Journavx): akútna bolesť bez opioidov
Suzetrigine (Journavx) je neopioidný analgetik novej generácie, ktorý bol zaradený medzi najzaujímavejšie schválenia FDA v roku 2025.
- Indikácia: liečba akútnej stredne silnej až silnej bolesti.
- Mechanizmus: odlišný od klasických opioidov, bez typického rizika závislosti a závažných opioidných nežiaducich účinkov.
Hoci finálna účinnosť bola o niečo nižšia než pôvodné očakávania, odborná komunita vníma suzetrigine ako dôležitý krok v diverzifikácii liečby bolesti. V systémoch, kde sa cielene obmedzuje používanie opioidov, predstavuje potenciálnu alternatívu či doplnok k existujúcej analgetickej terapii.
Gepotidacín: nový antibiotikový mechanizmus pri kvapavke
Po takmer 30 rokoch sa objavil nový perorálny antibiotikový liek proti gonorei – gepotidacín.
- Ochorenie: kvapavka (gonorea) s rastúcou rezistenciou na dostupné antibiotiká.
- Mechanizmus: zásah do replikácie bakteriálnej DNA inhibíciou enzýmu DNA gyráza, ale inak než klasické fluorochinolóny.
Vďaka tomu zostáva gepotidacín účinný aj voči kmeňom rezistentným na staršie antibiotiká. Aj keď pri nadmernom a nesprávnom používaní môže vzniknúť nová rezistencia, príchod tejto molekuly je dôležitým rozšírením možností v liečbe pohlavne prenosných infekcií.
Nové onkologické terapie: vaječník a gliómy
Kombinovaná terapia rakoviny vaječníkov: avutometinib + defactinib
Výrazný posun nastal v liečbe rakoviny vaječníkov vďaka kombinácii dvoch malých molekúl – avutometinibu a defactinibu.
- Obe látky sú inhibítory kináz, ktoré regulujú fosforyláciu proteínov a kľúčové bunkové procesy.
- Ide o moderný cielený prístup, typický pre aktuálnu onkologickú farmakoterapiu.
Kombinácia získala zrýchlené schválenie FDA na základe údajov z menšej štúdie. Ďalšie potvrdenie účinnosti a bezpečnosti sa očakáva v rozšírených klinických skúšaniach. Zaujímavé je, že rovnaká kombinácia vykazuje predbežne sľubné výsledky aj pri karcinóme pankreasu, čo môže v budúcnosti rozšíriť spektrum jej použitia.
Dordaviprone: nová možnosť pri difúznych gliómoch
Ďalšou významnou novinkou je liek dordaviprone, určený na difúznu stredovú gliómu s mutáciou H3 K27M u pacientov starších ako jeden rok.
- Jedná sa o agresívny nádor mozgu s veľmi nepriaznivou prognózou.
- Donedávna prakticky neexistovali systémové terapeutické možnosti okrem rádioterapie.
Dordaviprone získal zrýchlené schválenie po sérii klinických štúdií, v ktorých časť pacientov dosiahla merateľnú klinickú odpoveď. Hoci percento respondentov nie je vysoké, v kontexte predchádzajúcej úplnej absencie účinnej liečby ide o významný krok vpred.
Fitusiran (Qfitlia): RNA terapia hemofílie A a B
Fitusiran (Qfitlia, Sanofi) je inovatívna siRNA terapia, ktorá má za cieľ znížiť krvácanie u pacientov s hemofíliou A alebo B, s inhibítormi aj bez nich.
- Mechanizmus: cielená redukcia antitrombínu, prirodzeného inhibítora zrážania, čo vedie k zvýšenej produkcii trombínu a lepšej hemostáze.
- Podávanie: podkožné injekcie s nízkou frekvenciou (niekoľko injekcií ročne).
- Účinnosť: výrazné zníženie ročnej miery krvácania, časť pacientov bez krvácavých epizód počas sledovania.
Fitusiran je spojený s rizikom trombóz a ďalších nežiaducich účinkov, preto nesie varovanie v „čiernom rámčeku“ a vyžaduje starostlivý výber pacientov a pravidelné monitorovanie. Napriek tomu je považovaný za terapiu, ktorá mení paradigmu liečby hemofílie – od klasickej substitúcie koagulačných faktorov ku modulácii vlastného koagulačného systému.
Papzimeos: génová terapia respiračného papilomatózu
Papzimeos je nová génová terapia pre pacientov s recidivujúcim respiračným papilomatózom, pri ktorom sa v dýchacích cestách tvoria papilómy vyvolané infekciou HPV.
- Doterajší štandard: opakované chirurgické zákroky na obnovenie priechodnosti dýchacích ciest.
- Nový prístup: využitie vektora založeného na adenovíruse gorily, ktorý prenáša génovú konštrukciu aktivujúcu imunitný systém proti HPV-infikovaným bunkám.
Niekoľko injekcií v klinických štúdiách viedlo k úplnému vymiznutiu papilómov u značnej časti pacientov a výrazne znížilo potrebu ďalších chirurgických zákrokov u ostatných. Gorilí adenovírus má nízku imunogenicitu a veľkú kapacitu pre prenášaný genetický materiál, čo otvára priestor aj pre ďalšie komplexné génové terapie v budúcnosti.
Trendy: dlhodobo pôsobiace formy, RNA a génové terapie
Rok 2025 ukázal niekoľko jasných trendov v modernej farmakoterapii:
- nástup dlhodobo pôsobiacich injekčných foriem (napr. lenakapavir),
- expanzia RNA terapií (fitusiran a iné siRNA/antisense prístupy),
- rozvoj génových terapií s novými vektorovými platformami (Papzimeos, vektory s vyššou kapacitou),
- snaha o zníženie závislosti na opioidoch prostredníctvom nových analgetík (suzetrigine),
- zameranie na zriedkavé a ťažko liečiteľné ochorenia (gliómy, niektoré nádory, hemofília, respiračný papilomatózus).
Tieto inovácie majú zásadný dopad nielen na klinickú prax, ale aj na plánovanie zdravotníckych rozpočtov, logistiku distribúcie a spôsob, akým zdravotnícke systémy hodnotia prínos a náklady liečby.
Ako je to dôležité pre klientov a partnerov Investpharm
Pre spoločnosť Investpharm a jej partnerov má prehľad o najnovších liekoch schválených FDA v roku 2025 konkrétnu praktickú hodnotu.
- Umožňuje včas identifikovať perspektívne molekuly, ktoré môžu v najbližších rokoch vstúpiť na európsky a slovenský trh.
- Pomáha pripraviť sa na ne z pohľadu registrácie, distribúcie, farmakoekonomiky, úhradových rokovaní a klinickej implementácie.
- Poskytuje našim existujúcim aj potenciálnym partnerom istotu, že Investpharm aktívne sleduje globálny vývoj a rozumie trendom v oblasti moderných terapií.
Pre výrobcov, zdravotnícke zariadenia, lekárne aj plátcov zdravotnej starostlivosti je zásadné mať po boku partnera, ktorý rozumie tomu, kam smeruje inovatívna farmakoterapia – od HIV prevencie cez onkológiu, hemofíliu až po génové terapie vzácnych ochorení. Investpharm chce byť práve takýmto partnerom – spoľahlivým článkom medzi výrobcami, regulátormi a pacientmi, ktorý dokáže pomôcť dostať moderné lieky k tým, ktorí ich najviac potrebujú.
Zoznam použitej literatúry
[1] US Food and Drug Administration – Novel Drug Approvals for 2025 (oficiálne prehľady nových schválení).
[2] Prehľady odborných portálov a analytické články o najvýznamnejších schváleniach FDA v roku 2025 (najmä v oblastiach HIV, onkológie, hemofílie a antibiotík).
[3] Odborné texty a komentáre k inovatívnym terapiám roku 2025 (lenakapavir, suzetrigine, gepotidacín, kombinácia avutometinib + defactinib, dordaviprone, fitusiran, Papzimeos).
[2] Prehľady odborných portálov a analytické články o najvýznamnejších schváleniach FDA v roku 2025 (najmä v oblastiach HIV, onkológie, hemofílie a antibiotík).
[3] Odborné texty a komentáre k inovatívnym terapiám roku 2025 (lenakapavir, suzetrigine, gepotidacín, kombinácia avutometinib + defactinib, dordaviprone, fitusiran, Papzimeos).